【快讯】座无虚席，精彩纷呈！2023细胞与基因治疗产品的GMP质量体系管理创新沙龙在上海成功举办！

随着分子生物学技术、基因工程技术和基因编辑技术的不断发展，细胞与基因治疗应用取得了一系列突破性进展，细胞与基因治疗临床管线数目逐年上升，细胞与基因治疗已经成为全球最具发展潜力的医药领域之一。然而，细胞与基因治疗药物品种在研发、生产和质控及申报和产业化等方面鲜有先例可循，面临着巨大的挑战和不确定性。鉴于当前形势，8月3日，2023细胞与基因治疗产品的GMP质量体系管理创新沙龙在上海张江药谷圆满召开。

(资料图片)

本次沙龙开场首先由主办方代表上海市浦东新区生物产业行业协会副会长&秘书长刘刚致辞。他表示：近年来，国内新型生物医药技术加快突破，细胞治疗基础研究不断深入，研究成果大量涌现。细胞治疗领域不断取得新的研究成果，细胞治疗产品的研发与评价也日益受到国内外制药企业及各国政府部门的高度关注。细胞治疗产品的研发、安全性、有效性和质量可控性水平，是众多药企非常关注的问题。同时，他表示，本次活动为医药创新沙龙系列活动之一，内容必将十分丰富和精彩，希望大家可以有所收获。

上海市浦东新区生物产业行业协会副会长&秘书长 刘刚

接下来，由丹纳赫中国生命科学平台总裁李蕾致辞。他表示：在细胞与基因治疗行业高速发展的当下，丹纳赫生命科学致力于帮助各界科学家、临床应用专家和创新药企业加速实现研发和转化，可提供针对细胞和基因治疗药物的研发、质控及生产方面丰富又独具特色的整体解决方案。IDT作为基因组学领域的全球领先者，正为中国广大工业客户和科研人员提供“基因检测+基因编辑”的一体化解决方案。今年6月，IDT携手Aldevron（同为丹纳赫生命科学平台旗下子公司）将业内领先的CRISPR核酸酶产品引入中国市场，已能同时提供给本土客户RUO级别和符合美国cGMP 级别的核酸酶产品。今后，丹纳赫生命科学将继续投入到生物经济高质量发展的浪潮中，发挥全球科技优势，以生命科学和生物技术为重要发展方向，持续整合技术优势和产品多样性赋能客户，携手各界伙伴助力中国生物健康行业高速发展。

丹纳赫中国生命科学平台总裁 李蕾

01

主题分享环节，第一位进行分享的是上海药品审评核查中心资深GMP检查员、审评员刘芬，她进行了“细胞治疗药品GMP检查的探讨”的主题分享。细胞治疗产品是用于治疗人的疾病，来源、操作和临床试验过程符合伦理要求，按照药品管理相关法规进行研发和注册申报的人体来源的活细胞产品。她从实际出发，以CAR-T细胞为例，阐述了细胞治疗产品检查考虑的各方面，包括：厂房设施及设备、生产工艺及管理、生产用原材料及辅料质量控制和变更及可比性研究等内容。

上海药品审评核查中心资深GMP检查员、审评员 刘芬

接下来，进行分享的是星奕昂（上海）生物科技有限公司创始人、董事长兼首席执行官王立群，他分享主题为“通用细胞产品开发中的质量研究”。干细胞是人类医药发展史上最为复杂的产品。首先，他从中国视角入手，分享了自体CAR-T细胞后成药时代的现状。然后，他依次分享了免疫细胞产品CMC流程和关键点、细胞产品CMC质量控制和监管的关注点和细胞治疗产品开发的共性问题等内容。重点讲述了开发通用型免疫细胞的思路和IPSC-CAR-NK细胞治疗产业的前景。

星奕昂（上海）生物科技有限公司创始人、董事长兼首席执行官 王立群

然后，进行分享的是IDT埃德特应用与创新高级经理王丙寅，他进行了“细胞治疗时代，Aldevron GMP级（cGMP级）产品尽显担当，IDT助力细胞基因治疗全流程解决方案”的主题分享。他表示：CRISPR基因编辑具有非常广泛的应用场景。IDT埃德特长期致力于CRISPR基因组编辑产品解决方案的开发与生产，Alt-R CRISPR基因编辑系统可提供从设计、合成、递送到验证的整体化产品组合方案。同时，他展开分享了IDT Alt-R CRISPR基因编辑系列产品的功能和优势，以及介绍了Aldevron GMP CRISPR核酸酶如何助力当下CGT新型疗法的开发与突破。

IDT埃德特应用与创新高级经理 王丙寅

02

茶歇过后，首位进行分享的是上海金检检测有限公司总经理顾莉萍，分享主题为“CGT产品质量放行标准和质量管理”。CGT（细胞及基因治疗）行业是依托于细胞治疗与基因治疗技术发展的医药领域新兴行业，作为新兴的治疗手段，CGT是引领未来医疗手段革新的重要推动力。她表示，随着细胞与基因治疗药物不断的发展，对产品质量提出了更高的要求。质量分析作为CGT产品走向商业化生产的重要关卡，对生产过程进行严格质量控制，是获得药物研究成功、保证患者安全的关键。

上海金检检测有限公司总经理 顾莉萍

接下来，进行分享的是宜明（苏州）细胞生物科技有限公司质量总裁刘双生，进行了“细胞治疗药物研发质量控制与CMC注册问题解析”的主题报告。他首先表示，你今天的结果是三年五年前的行动所决定的，你未来三年五年的结果是今天的行为所决定的。接下来，他依次分享了目前细胞治疗产品IND/BLA申报CMC注册存在的问题，缺失法律约束下的注册申报造成的退审和发补补充申请案例分析；注册项目合规性评价存在的共性问题与差异点解析和实际案例的讨论。

宜明（苏州）细胞生物科技有限公司质量总裁 刘双生

细胞和基因治疗是一个多学科领域，需要一系列利益相关者的共同合作和努力，确保这些疗法以合乎道德、公平和可持续的方式开发和供应。为进一步推动细胞与基因治疗药物的研发及产业化，提升产品研发、新工艺技术的应用、提高生产效率，加快商业化发展，解析国内外研究热点和政策标准，探讨全球市场投资趋势。

为此，我们进入到圆桌会议环节，围绕“共话细胞与基因治疗产品的GMP质量体系管理创新”的主题展开讨论。

上海市生物医药科技发展中心副主任任大伟为圆桌主持嘉宾。星奕昂（上海）生物科技有限公司创始人、董事长兼首席执行官王立群、宜明（苏州）细胞生物科技有限公司质量总裁刘双生 、同济大学附属东方医院再生医学研究所执行所长何志颖和上海睿智化学研究有限公司药理药效部副总裁尹寅飞为讨论嘉宾。

圆桌会议

本次沙龙由上海市浦东新区生物产业行业协会、上海张江生物医药基地开发有限公司、IDT埃德特和转化医学网联合举办。近年来，国内新型生物医药技术加快突破，细胞治疗基础研究不断深入，研究成果大量涌现。细胞和基因治疗的前景正在不断演变，我们必须保持警惕和适应性，以顺应时代发展，勇赶潮流。

最后，让我们再次祝贺2023细胞与基因治疗产品的GMP质量体系管理创新沙龙圆满成功。

08/03

现场风采

关键词：